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日本新薬（京都市南区）が、骨髄異形成症候群（MDS：Myelodysplastic syndromes）向けの治療剤「ビダーザ注射薬100mg（一般名アザシチジン）」を11日に発売する。今年1月21日付で製造販売承認を取得していた。

MDSは、高率で白血病への移行がみられる予後不良の難病。日本国内でも難病に指定され、患者数は約9,000人と推計されている。しかし、有用な治療法が確立されておらず、新しい薬剤の開発が待たれていた。ビダーザは、米国セルジーン社とのライセンス契約に基づいて導入した、アザシチジン（核酸類縁体）を主成分とし、欧米をはじめ世界30か国以上で販売されている。海外での臨床試験ではMDS患者の生存期間について、2年生存率が約2倍となるなど有意な延長が確認されており、米国ではMDS治療の第一選択薬として使用されているという。MDSと闘う患者や家族にとって朗報となりそうだ。